차병원, 줄기세포로 헌팅톤병 치료 가능성 제시

차병원 줄기세포연구소 송지환 교수팀은 오늘(30일) '유도만능줄기세포(iPSC)'를 이용해 퇴행성 신경질환의 일종인 헌팅톤병을 치료할 수 있다는 가능성을 동물실험에서 확인했다고 밝혔습니다.

연구팀은 헌팅톤병에 걸린 여성의 피부 조직으로부터 유도만능줄기세포(iPSC)를 제작한 뒤 이를 헌팅톤병 세포치료에 필요한 억제성 신경전달물질(GABA)을 생성하는 신경세포로 분화시키켰습니다.

또 이 세포를 헌팅톤병을 일으킨 동물모델에 이식해 기능이 크게 호전되는 것을 확인했습니다.

이번 연구는 유도만능줄기세포를 신경세포로 분화시켜 이를 헌팅톤병 동물모델에 적용시킨 최초 사례로, 앞으로 헌팅톤병 환자를 대상으로 한 임상 시험에 중요한 단서가 될 것으로 연구팀은 기대했습니다.

송 교수는 "헌팅톤병은 유전적인 결함을 갖고 있기 때문에 이로부터 유래한 유도만능줄기세포를 직접 세포이식에 사용하는 것은 안전성 문제가 생길 수 있다"며 "현재 유전자조작방법을 통해 잘못된 유전자를 교정한 뒤 이를 세포치료에 이용하는 방법을 개발하고 있다"고 말했습니다.

연구결과를 담은 논문은 줄기세포 학술지인 '스템 셀'지 온라인판 최근호에 게재됐습니다.