美 FDA, 최초 뒤센 근이영양증 치료제 승인

▲ 뒤센 근이양증 환자 (사진=게티이미지 뱅크 제공/연합뉴스)

미국 식품의약청(FDA)이 근육이 퇴화하는 치명적인 유전 질환인 뒤센 근이영양증 (DMD: Duchenne muscular dystrophy)을 치료할 수 있는 약을 최초로 승인했습니다.

뒤센 근이영양증은 근육을 유지하는 단백질 디스트로핀의 결핍으로 팔, 다리 등의 근육이 굳어져 전혀 움직일 수 없게 되는 유전 질환입니다.

3~5세의 남자아이에 주로 나타나고 환자는 대개 25세 이전에 사망합니다.

FDA는 사렙타 제약회사가 개발한 뒤센 근이영양증 치료제 엑손디스 51을 신속승인(accelerated approval) 절차에 따라 승인했습니다.

FDA는 약물 효과나 안전성을 입증하는 연구가 충분하지 않더라도 치료 대안이 없는 심각한 질병에 한해 조건부로 허가해주는 신속승인 절차를 운영하고 있습니다.

신속승인 절차에 따라 승인된 약은 차후 추가 임상시험을 통해 약효가 입증돼야 하며 약효가 없는 것으로 밝혀질 경우 승인은 철회됩니다.

FDA는 이와 함께 엑손디스51을 희귀약품(orphan drug)으로 지정했습니다.

희귀약품을 생산하는 제약회사를 장려하기 위해 만들어진 희귀약품법은 희귀의약품을 개발한 제약회사에 7년간의 독점판매권과 세금감면 혜택을 부여합니다.