미국식품의약국, FDA가 이스라엘의 브레인스톰 셀 세러퓨틱스사가 개발한 자가 골수줄기세포를 이용한 루게릭병 치료법 임상시험을 승인했다고 로이터통신이 보도했습니다.
이 임상시험은 중간단계인 2상 임상으로 1차로 매사추세츠 종합병원과 매사추세츠 대학 메모리얼 병원, 그리고 메이요 클리닉에서 진행됩니다.
참가 환자는 48명으로 줄기세포 주입 전 3개월, 주입 후 6개월 동안을 관찰하게 됩니다.
임상시험은 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 브레인스톰사가 개발한 '뉴르오운' 기술을 이용해 특정 뉴런 지지세포로 분화시킨 다음 이를 환자에게 다시 주입하는 방식으로 진행됩니다.
이 뉴런 지지세포는 루게릭병으로 손상된 신경세포의 연결을 회복시키는 데 도움이 되는 것으로 알려졌습니다.
임상시험은 참가 환자를 무작위로 두 그룹으로 나눠 각각 실험약과 위약을 투여하되 어느 환자가 어느 그룹인지를 환자와 연구자가 모두 알지 못하게 하는 방식으로 실시됩니다.
이 줄기세포 치료법은 앞서 1상 임상에서 환자가 약물을 복용할 때 부작용과 불편함을 견뎌낼 수 있는 정도, 즉 내약성과 안전성이 양호한 것으로 나타났습니다.
초기 임상시험에서는 75살의 한 환자가 '뉴르오운' 세포 주입 한 달 후 근력과 언어, 인지기능이 크게 호전됐습니다.
이 환자는 나중에 효과가 점점 소멸돼 두 번째로 치료제가 투여됐고 그 후 다시 증세가 호전됐습니다.
루게릭병은 운동 신경세포가 퇴행성 변화에 의해 점차 소실돼 근력약화와 근위축으로 언어장애, 사지위약, 체중감소, 폐렴 등의 증세가 나타나다가 결국 호흡기능 마비로 사망에 이르는 치명적인 질환입니다.
환자의 평균 생존기간은 2년에서 5년이며 현재는 이렇다 할 치료법이 없습니다.